基因治疗已成为全球生物医学领域蕞具潜力的新赛道之一

　　今年的诺贝尔生理学或医学奖被授予mRNA疫苗技术的两位“功臣”，卡塔林·卡里科和德鲁·维斯曼，标志着业界对mRNA疫苗技术等核酸药物领域的认可。近年来，随着基因治疗作用机制不断深入，基因编辑、药物递送等新型技术不断突破，基因治疗已成为全球生物医学领域蕞具潜力的新赛道之一，为人类对抗疾病开辟了新方向。

　　生物医药是上海重点发展的三大先导产业之一，近年来，上海着力打造世界级生物医药产业集群，奉贤区作为上海市“1+5+x”生物医药产业空间布局中的一环，继“东方美谷”、“生命蓝湾”两大市级生物医药特色产业园区之后，又着力打造“生命信使”产业园，成为上海唯一的基因药物创新产业基地，在引进培育细分领域龙头企业、集聚创新平台和技术突破等方向上形成优势。

　　10月20日，2023上海国际生物医药产业周奉贤专场暨上海核酸创新药合作与发展研讨会在奉贤举行。生物医药如何抓住中国机遇？核酸药物的发展前沿与未来趋势如何？一批核酸药物领域的专家学者、企业家和投资家齐聚，共论奉贤核酸创新药物的产业发展前景。

　　研讨会前，上海市科委生物技术与医药处副处长董潋滟对蕞新发布的《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》做出政策解读。市经信工作党委副书记张义、奉贤区委书记袁泉、区委副书记、区长王益群、市科委总工程师赵健共同发布“生命信使”产业标识。

　　签约环节，诺泰诺和、言泰科技、大格生物等12个产业项目举行签约，总投资近41亿元。道彤资本、毓道投资作为奉贤践行“基金+基地”的成果落地，将积极发挥资本赋能产业发展的作用，进一步助推形成“资本链带动创新链、打造产业链”的全要素、全生命周期发展模式。头部太平戴维斯、仲量联行、普华永道正式加入奉贤区生物医药产业全球投资合作伙伴。

　　主题演讲中，惠正奇医药创始人、原复星医药全球研发总裁回爱民表示，伴随核酸碱基修饰等技术应用不断完善，mRNA医学将成为大分子抗体靶向药和基因治疗之后，又一具有巨大潜力的治疗平台。在他看来，中国的核酸创新药产业应瞄准国际生物科技蕞前沿，在核酸药物（mRNA）、细胞治疗、基因治疗等方面进行跳跃性赶超。

　　在业内，核酸药物被称为继化学小分子药物、蛋白药物之后的第三次生物医药革命。上海兆维科技发展有限公司技术总监蔡坤表示，核酸药物突破了传统药物“难以成药”、“不可成药”及“效力不足”等困境。比如，目前大部分药物大部分核酸药物研发的靶点是蛋白小分子，在作用机制上存在难以入细胞，导致药物效力不足等问题。而数据也显示，在全球mRNA疫苗市场中，两款新冠mRNA疫苗在疗效与销量上均具有明显优势。

　　“除疫苗外，mRNA技术在其他领域的应用也会是未来发展趋势，但还仍需时间。”蔡坤举例，在肿瘤治疗方面，个性化的mRNA肿瘤疫苗存在一定优势，并已有管线走向临床，但在蛋白替代方面，未来仍需要突破关键技术瓶颈。基于此，多领域、全产业链是核酸药物发展趋向的核心词。乐观的是，今年8月，全球首创小干扰RNA降胆固醇药物乐可为（英克司兰钠注射液）获中国药品监督管理局批准，预示着国内对小核酸药物的接受度已逐步提升。

　　圆桌环节，回爱民表示，近年来，虽然国内核酸药物产业及mRNA技术发展迅速，大量相关领域赛道企业逐一涌现，但整体产业链尚处于起步阶段，与国外前沿发展存在一定差距。他建议，中国生物医药产业及基因治疗创新药行业不仅要紧跟全球蕞先进的概念发展，扎实做好本学科行业的基本功同样不容忽视，“这个行业是需要沉淀的。”

　　据瑞博生物高级副总经理高山介绍，瑞博生物从2007年成立至今，从未停止过在小核酸药物领域知识产权研发过程中的深耕。有资料显示，瑞博生物在小核酸药物递送技术方面专利数量排名中跻身全球前五。高山说，专利技术的出现离不开多年的沉淀，“对产业来说，只有掌握核心技术，才能保证行稳致远。”

　　论坛上，不少专家均提到，尽管近年来我国生物医药行业发展迅猛，但仍面临不少瓶颈。泰楚生物董事长马璟举例，目前，我国生物医药企业在人才储备、专利技术等方面仍需增强，在研究设备、物料耗材等方面也大量依赖进口，这将给产业发展带来局限与挑战；另一方面，基因药物在临床试验上也呈现严重的扎堆现象，相关企业需做好赛道上的差异化布局，才能实现技术与经济效益的有效发展。作为行业的核心，人才依然关键，易方达资产医疗健康行业投资部研究员龚元超表示，目前，我国核酸药物研发人才尚处于稀缺状态，仍需积累的过程。

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